Interrogantes iniciales sobre la terapia génica: ¿Qué es, dónde, cómo?
Al escuchar estos términos surgen múltiples inquietudes pero inicialmente vamos a responder ¿Qué es eso de la terapia génica? lo cuál posteriormente nos conllevará a otros interrogantes, para inicial la terapia génica la podemos definir como una inserción en la cual se adicionan elementos que se consideran de carácter fundamental y que se encuentran ausentes en el genoma de un individuo, este procedimiento se realiza en las células y en algunos tejidos con el objetivo final de tratar una enfermedad, actualmente se ha descubierto y cómo lo afirma la European Association for the Study of Diabetes muchas enfermedades actuales existen a razón de un gen que en nuestro genoma no pudo expresarse correctamente, por lo tanto no puede traducir la información que contiene para que se produzca "X" proteína por lo cuál empiezan a aparecer diferentes problemas a nivel metabólico en el caso de que la proteína sea vital esto en diferentes grados, en algunos casos puede ser tan complejo que puede conllevar a la muerte.
La terapia génica actualmente se divide en dos:
La primera llamada Génica "ex vivo" en la cual se extraen las células de un paciente y se cultivan artificialmente con un vector que actúa como transporte y que permite introducir los genes ausentes que son beneficiosos para el paciente que se encuentra enfermo. Los vectores suelen ser virus o derivados del virus, "(a diferencia de las vacunas, los virus tienen que mantener inalterable su capacidad de infección para poder introducir esos genes a las células del paciente)" Diabetes Madrid Org, el proceso culmina con transplantar las células en el tejido del paciente.
La segunda recibe el nombre de Génica "in vivo" siendo muy similar a la anterior con la diferencia principal en que el vector se le inyecta directamente al paciente. Esta segunda técnica fue la que se aplico al tratamiento génico contra la diabetes, con la particularidad de que los investigadores aplicaron vectores muy concretos denominados adenoasociados que indican que provienen de virus no patógenos para los seres humanos.
Según datos de Diabetes Madrid Org: La primera terapia génica que se aprobó para uso clínico en humanos se baso en el segundo tipo con vector adenoasociado con el objetivo de curar la hiperlipidemia, la cual ocurre por la falta de la enzima lipoproteinlipasa que se encarga de romper las moléculas de triglicéridos evitando que se acumulen en la sangre, la terapia consistió en introducir el gen para la producción de esta enzima.
Pese a todo lo anterior esta técnica aún se encuentra en desarrollo por esto aún se lleva a cabo en ensayos clínicos controlados, entre los criterios para elegir esta terapia se encuentran:
Enfermedades letales sin tratamiento, la causa sea un único gen que esté ya clonado, la regulación del gen sea precisa y conocida.
#Aprendiendo de genética


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